도쿄–(Business Wire / 뉴스와이어) 2023년 10월 18일 — 뒤시엔느 근위축증(DMD)에서 운동 기능 장애를 유발하는 골격근 섬유증은 DMD의 MDX 마우스 모델에서 다른 약물 없이 45일 동안 뉴-레픽스 베타 1,3-1,6 글루칸만을 경구 섭취함으로써 크게 감소할 수 있다. 이 연구는 엑손 스키핑 요법과 같은 DMD 솔루션 개발의 선구자인 일본 도쿄에 있는 국립 신경 정신의학 센터(National Center for Neurology and Psychiatry, NCNP) 분자 치료학과 과장인 요시츠구 아오키(Yoshitsugu Aoki) 박사 팀과 공동으로 수행되었다. 네이처 포트폴리오(Nature Portfolio)의 간행물인 사이언티픽 리포트(Scientific Reports))에 발표된 연구 결과는 섬유증 및 근육 기능 장애에 선행하는 근육 염증의 감소를 보고했으며, 이는 점차적으로 호흡기 근육 부전으로 이어지고 폐 기능 장애, 심장 섬유증, 심부전 및 조기 사망으로 이어진다.
이 연구는 표준 치료 약물만 복용한 대조군에 비해 동일한 뉴 레픽스 베타-글루칸((Neu REFIX β-glucan))을 표준 치료 약물과 함께 섭취한 사람들에서 염증 및 섬유증 감소 및 혈장 디스트로핀 증가와 함께 안전성이 확인된 두 군에서 27명의 환자를 대상으로 한 초기 임상 시험에 이어 진행되었다. 이 동물 연구에서 중요한 획기적인 발전은 치료군 MDX 마우스가 임상 연구와 달리 약물 없이 뉴-레픽스 베타 글루칸만 섭취했다는 점이다. 현재 DMD의 경우 확정적이고 효과적인 치료법이 없다. 엑손 스키핑 요법은 특정 엑손 결실을 갖는 환자의 30% 미만에게만 이용가능하며, 유전자 요법은 DMD의 진행 단계에 있는 환자에게는 적용되지 않을 수 있다. 당사의 임상 경험에 의거할 때, 뉴-레픽스 베타-글루칸은 다양한 연령군 환자 세트에서 독립형 옵션이자 표준 치료 약물의 보조제로서 더 오랜 기간 동안 임상적으로 검증할 가치가 있다고 최근 뉴 레픽스가 식스엠더블유티(6MWT), 나사(NSAA) 및 엠알시(MRC)에서 개선을 가져온 6개월 기간의 또 다른 임상 연구를 완료한 라가반(Raghavan) 박사가 의견을 피력했다.
MDX 마우스에 대한 추가 실험의 진행과 함께 더 많은 데이터가 발전함에 따라 DMD 환자에게 뉴 레픽스 베타-글루칸을 권장하는 것이 가치를 더하는 것이 될 수 있다고 요시츠구 아오키 박사는 말했다. MDX 마우스의 심근 섬유증 감소 및 임상 연구에서 장내 미생물 군집의 유익한 재구성은 이 알레르겐이 없는 경구 소모품이며 안전한 식품 보충제가 DMD의 질병 수정 치료에 가치 있는 보조제가 될 수 있다는 희망을 준다고 World Muscle Society WMS 2023 및 World Congress of Neurology WCN 2023에서 데이터를 발표한 연구원들은 말했다.
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